Edición genómica con CRISPR-Cas9 y su aplicación en trastornos genéticos - Donoso Noroña, Riber Fabián; Gómez Martínez, Nairovys; Rodríguez Plasencia, Adisnay (Revista Cubana de Investigaciones Biomédicas, 2024)
La edición genómica con CRISPR-Cas9 ha surgido como una herramienta revolucionaria en la investigación biomédica, permitiendo una manipulación precisa de genes en una amplia variedad de organismos. Uno de los campos más prometedores de aplicación de esta tecnología es el abordaje de trastornos genéticos. El objetivo principal de esta revisión bibliográfica es proporcionar una visión completa de los logros actuales y las áreas de desarrollo de la edición genómica en el contexto de trastornos genéticos. Se busca evaluar la eficacia de las estrategias de edición genómica y explorar las posibles implicaciones clínicas de esta tecnología en la terapia de enfermedades genéticas. Se realizó una búsqueda exhaustiva de la literatura científica actual en bases de datos académicas. Se identificaron estudios preclínicos y clínicos relacionados con la aplicación de CRISPR-Cas9 en trastornos genéticos. Se analizaron los enfoques metodológicos utilizados y los resultados obtenidos. Los resultados destacan un crecimiento significativo en la eficiencia y precisión de la edición genómica, así como avances en la adaptación de esta tecnología a trastornos genéticos específicos. Se observa un aumento en los ensayos clínicos y enfoques terapéuticos prometedores. La edición genómica con CRISPR-Cas9 representa una poderosa estrategia para corregir mutaciones genéticas subyacentes a trastornos hereditarios. Aunque existen desafíos técnicos y éticos, los avances actuales sugieren un futuro prometedor para la terapia génica de precisión.